신체 세포의 유전자는 건강에 중요한 역할을 합니다. 결함이 있는 유전자는 질병을 유발할 수 있습니다. 이를 염두에 두고 과학자들은 질병을 치료, 치료 또는 예방하기 위해 유전자를 편집하거나 결함이 있는 유전자를 건강한 유전자로 대체하는 방법을 찾기 위해 수십 년 동안 노력해 왔으며 이 방법을 유전자 요법이라고 합니다.

1. 세포와 유전자는 무엇입니까? 그들은 어떻게 서로 상호 작용합니까?

세포는 모든 생물의 기본 빌딩 블록입니다. 인체는 수조 개의 세포로 구성되어 있습니다. 우리 세포에는 수천 개의 근육, 뼈, 혈액을 구성하는 특정 단백질과 효소의 생산에 대한 정보를 제공하고 소화, 에너지 생산, 성장과 같은 대부분의 신체 기능을 지원합니다. 사람의 일생 동안 유전자는 세포 활동을 제어하는 ​​데 필요에 따라 켜지고 꺼집니다.

유전자 요법이란 무엇입니까?  어떻게 작동합니까?
세포는 모든 생명체의 기본 구성 요소이며 인체는 수조 개의 세포로 구성되어 있습니다.

2. 유전자 요법이란 무엇입니까?

때때로 유전자의 전체 또는 일부가 결함이 있거나 태어날 때부터 결손되었거나, 유전자가 성인기에 변하거나 돌연변이될 수 있습니다. 이러한 변이는 단백질이 만들어지는 방식을 방해하여 건강 문제나 질병에 기여할 수 있습니다.

유전자 치료는 결함이 있는 유전자를 대체하거나 새로운 유전자를 추가하여 질병을 치료하거나 스스로 질병과 싸울 수 있도록 신체를 변화시킵니다. 유전자 요법은 다음을 포함한 광범위한 질병을 치료할 가능성이 있습니다. , 낭포 성 섬유증, 심장 질환, 당뇨병, 혈우병 및 보조기구.

3. 유전자 치료의 작동 원리

유전자 치료에서 과학자들은 당면한 문제에 따라 다양한 방식으로 이를 수행할 수 있습니다. 그들은 건강 문제를 일으키는 유전자를 정상 유전자로 대체하거나 신체가 질병과 싸우거나 치료하는 데 도움이 되는 유전자를 추가하거나 건강 문제를 일으키는 유전자를 끌 수 있습니다.

새로운 유전자를 세포에 직접 전달하기 위해 과학자들은 유전자를 전달하도록 유전적으로 조작된 “벡터”라는 매개체를 사용합니다.

예, 바이러스 유전 물질을 세포에 도입하는 자연적인 능력을 가지고 있으므로 벡터로 사용할 수 있습니다. 그러나 바이러스가 치료 유전자를 인간 세포에 전달하는 데 사용되기 전에 감염성 질병을 유발할 수 있는 능력을 제거하도록 변형되어야 합니다.

유전자 요법은 신체 내부 또는 외부의 세포를 수정하는 데 사용할 수 있습니다. 체내에서 수행할 경우 의사는 유전자를 운반하는 벡터를 결함 세포가 있는 신체 부위에 직접 주입합니다.

신체 외부의 세포를 수정하는 데 사용되는 유전자 요법에서는 환자로부터 혈액, 골수 또는 기타 조직을 얻을 수 있고 특정 유형의 세포를 실험실에서 분리할 수 있습니다. 원하는 유전자를 포함하는 벡터를 이들 세포에 도입하였다. 그런 다음 실험실에서 세포를 증식시키고 마지막으로 환자에게 다시 주입하여 계속 증식하여 궁극적으로 원하는 치료 효과를 생성합니다.

바이러스는 변형된 유전자를 신체의 세포로 전달하는 데 사용되는 유일한 벡터가 아닙니다. 때때로 의사는 다음을 포함한 다른 벡터를 사용합니다.

  • 줄기 세포: 이들은 신체의 다른 모든 세포가 특수 기능으로 만들어지는 신체의 세포입니다. 줄기 세포는 질병 퇴치를 돕는 새로운 유전자를 포함하도록 실험실에서 편집될 수 있습니다.
  • 리포솜: 이 지방 입자는 새로운 치료 유전자를 표적 세포에 전달하고 유전자를 세포의 DNA로 전달하는 능력이 있습니다.

회사가 유전자 치료 제품을 인간에게 사용하기 전에 FDA 과학자가 위험이 정확한지 확인할 수 있도록 유전자 치료 제품의 안전성과 유효성을 테스트해야 합니다.

유전자 요법은 약을 바꾸고 난치성 질환을 앓고 있는 환자들에게 선택권을 줄 것을 약속합니다. 과학자들이 이 치료법에서 계속해서 큰 진전을 이루면서 FDA는 잠재적으로 생명을 구할 수 있는 획기적인 치료법을 신속하게 검토하여 개발 속도를 높이는 데 전념하고 있습니다.

유전자 요법이란 무엇입니까?  어떻게 작동합니까?
유전자 요법은 신체 내부 또는 외부의 세포를 수정하는 데 사용할 수 있습니다.

4. 유전자 요법을 사용할 때 발생할 수 있는 위험

다른 치료법과 마찬가지로 유전자 치료와 관련된 몇 가지 위험이 있습니다.

  • 전달된 유전자가 문제입니다.
  • 면역 반응: 신체의 면역 체계는 유전자 전달 벡터로 사용되는 바이러스를 침입자 및 공격자로서 염증, 독성 및 염증과 같은 상태를 유발하는 것으로 볼 수 있습니다. 심한 경우 장기 부전을 유발할 수 있습니다.
  • 바이러스 확산: 벡터로 사용되는 바이러스는 두 가지 유형 이상의 세포에 영향을 줄 수 있습니다. 유전자 전달을 목적으로 하지 않는 세포를 감염시킬 수 있습니다. 이런 일이 발생하면 건강한 세포가 공격을 받아 암을 비롯한 다른 질병을 일으킬 수 있습니다.
  • 바이러스가 원래 형태로 돌아옴: 매개체로 사용할 경우 바이러스를 변형하여 질병을 일으키는 능력을 잃습니다. 그러나 체내에 유입되면 본래의 능력을 회복하여 질병을 유발할 수 있습니다.
  • 종양을 유도하는 능력. 새로운 유전자가 게놈의 잘못된 위치에 삽입되면 종양이 형성될 수 있습니다. 이것은 여러 임상 시험에서 발생했습니다.
  • DNA 체내에 새로 도입되면 여성의 난자 세포, 남성의 정자 세포를 비롯한 생식 세포에 영향을 미칠 수 있습니다. 이것은 유전자 치료 후 태어난 아기에게 영향을 미치는 유전 물질을 변화시킬 수 있습니다.

5. 유전자 치료에서 기대할 수 있는 것

유전자 요법의 치료 가능성은 큰 가능성을 가지고 있습니다. 그러나 유전자 요법에 대한 몇 가지 장벽으로 인해 신뢰할 수 있는 치료법이 될 가능성이 낮습니다. 장벽에는 다음이 포함됩니다.

  • 신뢰할 수 있는 벡터를 개발합니다.
  • 항상 안전하세요
  • 정확하게 표적 세포
  • 부모로부터 자녀에게 유전될 수 있는 유전적 변화를 방지합니다.

연구자들이 이 모든 장벽을 극복한다면 유전자 치료는 약물 등의 치료로는 충분하지 않은 많은 질병을 치료할 수 있도록 보다 적극적으로 연구해야 하는 치료법이 될 것이며 다른 사람들은 특정 한계에 직면하게 될 것입니다.

이 유전자 치료 연구는 마침내 성공했습니다. 2017년 8월 기준으로 미국 식품의약국(FDA)은 유전자 치료제의 첫 3개 제품을 승인했습니다. 그 중 2개는 치명적인 암을 공격하기 위해 환자 자신의 세포를 재프로그래밍하고, 가장 최근에 승인된 제품은 특정 유전자의 돌연변이로 인한 질병을 표적으로 합니다. 확실히 미래에는 더 많은 질병을 치료하기 위해 승인된 유전자 치료제가 더 많이 나올 것입니다.

참조 출처: fda.gov