신체 세포의 유전자는 건강에 중요한 역할을 합니다. 결함이 있는 유전자는 질병을 유발할 수 있습니다. 이를 염두에 두고 과학자들은 질병을 치료, 치료 또는 예방하기 위해 유전자를 편집하거나 결함이 있는 유전자를 건강한 유전자로 대체하는 방법을 찾기 위해 수십 년 동안 노력해 왔으며 이 방법을 유전자 요법이라고 합니다.
1. 세포와 유전자는 무엇입니까? 그들은 어떻게 서로 상호 작용합니까?
세포는 모든 생물의 기본 빌딩 블록입니다. 인체는 수조 개의 세포로 구성되어 있습니다. 우리 세포에는 수천 개의 젠 근육, 뼈, 혈액을 구성하는 특정 단백질과 효소의 생산에 대한 정보를 제공하고 소화, 에너지 생산, 성장과 같은 대부분의 신체 기능을 지원합니다. 사람의 일생 동안 유전자는 세포 활동을 제어하는 데 필요에 따라 켜지고 꺼집니다.
2. 유전자 요법이란 무엇입니까?
때때로 유전자의 전체 또는 일부가 결함이 있거나 태어날 때부터 결손되었거나, 유전자가 성인기에 변하거나 돌연변이될 수 있습니다. 이러한 변이는 단백질이 만들어지는 방식을 방해하여 건강 문제나 질병에 기여할 수 있습니다.
유전자 치료는 결함이 있는 유전자를 대체하거나 새로운 유전자를 추가하여 질병을 치료하거나 스스로 질병과 싸울 수 있도록 신체를 변화시킵니다. 유전자 요법은 다음을 포함한 광범위한 질병을 치료할 가능성이 있습니다. 암, 낭포 성 섬유증, 심장 질환, 당뇨병, 혈우병 및 보조기구.
3. 유전자 치료의 작동 원리
유전자 치료에서 과학자들은 당면한 문제에 따라 다양한 방식으로 이를 수행할 수 있습니다. 그들은 건강 문제를 일으키는 유전자를 정상 유전자로 대체하거나 신체가 질병과 싸우거나 치료하는 데 도움이 되는 유전자를 추가하거나 건강 문제를 일으키는 유전자를 끌 수 있습니다.
새로운 유전자를 세포에 직접 전달하기 위해 과학자들은 유전자를 전달하도록 유전적으로 조작된 “벡터”라는 매개체를 사용합니다.
예, 바이러스 유전 물질을 세포에 도입하는 자연적인 능력을 가지고 있으므로 벡터로 사용할 수 있습니다. 그러나 바이러스가 치료 유전자를 인간 세포에 전달하는 데 사용되기 전에 감염성 질병을 유발할 수 있는 능력을 제거하도록 변형되어야 합니다.
유전자 요법은 신체 내부 또는 외부의 세포를 수정하는 데 사용할 수 있습니다. 체내에서 수행할 경우 의사는 유전자를 운반하는 벡터를 결함 세포가 있는 신체 부위에 직접 주입합니다.
신체 외부의 세포를 수정하는 데 사용되는 유전자 요법에서는 환자로부터 혈액, 골수 또는 기타 조직을 얻을 수 있고 특정 유형의 세포를 실험실에서 분리할 수 있습니다. 원하는 유전자를 포함하는 벡터를 이들 세포에 도입하였다. 그런 다음 실험실에서 세포를 증식시키고 마지막으로 환자에게 다시 주입하여 계속 증식하여 궁극적으로 원하는 치료 효과를 생성합니다.
바이러스는 변형된 유전자를 신체의 세포로 전달하는 데 사용되는 유일한 벡터가 아닙니다. 때때로 의사는 다음을 포함한 다른 벡터를 사용합니다.
- 줄기 세포: 이들은 신체의 다른 모든 세포가 특수 기능으로 만들어지는 신체의 세포입니다. 줄기 세포는 질병 퇴치를 돕는 새로운 유전자를 포함하도록 실험실에서 편집될 수 있습니다.
- 리포솜: 이 지방 입자는 새로운 치료 유전자를 표적 세포에 전달하고 유전자를 세포의 DNA로 전달하는 능력이 있습니다.
회사가 유전자 치료 제품을 인간에게 사용하기 전에 FDA 과학자가 위험이 정확한지 확인할 수 있도록 유전자 치료 제품의 안전성과 유효성을 테스트해야 합니다.
유전자 요법은 약을 바꾸고 난치성 질환을 앓고 있는 환자들에게 선택권을 줄 것을 약속합니다. 과학자들이 이 치료법에서 계속해서 큰 진전을 이루면서 FDA는 잠재적으로 생명을 구할 수 있는 획기적인 치료법을 신속하게 검토하여 개발 속도를 높이는 데 전념하고 있습니다.
4. 유전자 요법을 사용할 때 발생할 수 있는 위험
다른 치료법과 마찬가지로 유전자 치료와 관련된 몇 가지 위험이 있습니다.
- 전달된 유전자가 문제입니다.
- 면역 반응: 신체의 면역 체계는 유전자 전달 벡터로 사용되는 바이러스를 침입자 및 공격자로서 염증, 독성 및 염증과 같은 상태를 유발하는 것으로 볼 수 있습니다. 심한 경우 장기 부전을 유발할 수 있습니다.
- 바이러스 확산: 벡터로 사용되는 바이러스는 두 가지 유형 이상의 세포에 영향을 줄 수 있습니다. 유전자 전달을 목적으로 하지 않는 세포를 감염시킬 수 있습니다. 이런 일이 발생하면 건강한 세포가 공격을 받아 암을 비롯한 다른 질병을 일으킬 수 있습니다.
- 바이러스가 원래 형태로 돌아옴: 매개체로 사용할 경우 바이러스를 변형하여 질병을 일으키는 능력을 잃습니다. 그러나 체내에 유입되면 본래의 능력을 회복하여 질병을 유발할 수 있습니다.
- 종양을 유도하는 능력. 새로운 유전자가 게놈의 잘못된 위치에 삽입되면 종양이 형성될 수 있습니다. 이것은 여러 임상 시험에서 발생했습니다.
- DNA 체내에 새로 도입되면 여성의 난자 세포, 남성의 정자 세포를 비롯한 생식 세포에 영향을 미칠 수 있습니다. 이것은 유전자 치료 후 태어난 아기에게 영향을 미치는 유전 물질을 변화시킬 수 있습니다.
5. 유전자 치료에서 기대할 수 있는 것
유전자 요법의 치료 가능성은 큰 가능성을 가지고 있습니다. 그러나 유전자 요법에 대한 몇 가지 장벽으로 인해 신뢰할 수 있는 치료법이 될 가능성이 낮습니다. 장벽에는 다음이 포함됩니다.
- 신뢰할 수 있는 벡터를 개발합니다.
- 항상 안전하세요
- 정확하게 표적 세포
- 부모로부터 자녀에게 유전될 수 있는 유전적 변화를 방지합니다.
연구자들이 이 모든 장벽을 극복한다면 유전자 치료는 약물 등의 치료로는 충분하지 않은 많은 질병을 치료할 수 있도록 보다 적극적으로 연구해야 하는 치료법이 될 것이며 다른 사람들은 특정 한계에 직면하게 될 것입니다.
이 유전자 치료 연구는 마침내 성공했습니다. 2017년 8월 기준으로 미국 식품의약국(FDA)은 유전자 치료제의 첫 3개 제품을 승인했습니다. 그 중 2개는 치명적인 암을 공격하기 위해 환자 자신의 세포를 재프로그래밍하고, 가장 최근에 승인된 제품은 특정 유전자의 돌연변이로 인한 질병을 표적으로 합니다. 확실히 미래에는 더 많은 질병을 치료하기 위해 승인된 유전자 치료제가 더 많이 나올 것입니다.
참조 출처: fda.gov